Sarepta Therapeutics, Inc. didirikan pada tahun 1980 dan berkantor pusat di Cambridge, Massachusetts. Misi inti perusahaan adalah untuk menemukan dan mengembangkan terapi berbasis RNA, platform siRNA, dan terapi gen untuk mengobati penyakit langka yang memiliki kebutuhan medis yang belum terpenuhi. Sejak awal berdirinya, perusahaan telah mendedikasikan diri pada inovasi ilmiah yang mendalam untuk mengatasi akar penyebab gangguan genetik, memposisikan dirinya sebagai pelopor dalam bioteknologi presisi.
Lini produk utama perusahaan berfokus pada pengobatan Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), dengan portofolio yang mencakup EXONDYS 51, VYONDYS 53, dan AMONDYS 45 yang menggunakan teknologi exon skipping. Selain itu, perusahaan telah meluncurkan ELEVIDYS, terapi gen berbasis AAV yang inovatif. Pipa pengembangan perusahaan juga mencakup program seperti SRP-9003 untuk LGMD2E, serta SRP-1001 dan SRP-1003 yang menargetkan kondisi genetik lainnya melalui teknologi RNAi, menunjukkan diversifikasi teknologi yang kuat.
Di pasar global, Sarepta memegang posisi dominan dalam segmen terapi penyakit langka. Jangkauan perusahaan diperluas melalui kolaborasi strategis dengan entitas besar seperti F. Hoffman-La Roche Ltd, Arrowhead Pharmaceuticals, dan berbagai institusi akademik terkemuka seperti Duke University. Fokus demografis perusahaan adalah pasien dengan mutasi genetik spesifik yang memerlukan intervensi medis yang sangat terspesialisasi, di mana Sarepta menyediakan solusi yang sebelumnya tidak tersedia bagi komunitas medis.
Pandangan masa depan Sarepta berpusat pada perluasan platform terapi gen dan peningkatan efikasi pengobatan yang ada. Dengan strategi yang berorientasi pada penelitian dan pengembangan (R&D) yang agresif, perusahaan bertujuan untuk memimpin transisi menuju pengobatan genetik yang lebih personal. Sarepta terus berupaya untuk memperkuat posisi pasarnya dengan mengintegrasikan kemajuan teknologi terbaru untuk memberikan hasil kesehatan yang lebih baik bagi pasien di seluruh dunia.