1998 yılında kurulan ve merkezi Warren, New Jersey'de bulunan PTC Therapeutics, Inc., nadir hastalıklarla yaşayan çocuklar ve yetişkinler için yenilikçi ilaçların keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi konusunda uzmanlaşmış küresel bir biyofarmasötik lideridir. Şirket, kuruluşundan bu yana RNA biyolojisi ve gen terapisi alanındaki derin uzmanlığını kullanarak, nadir hastalıkların neden olduğu karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları giderme misyonunu sürdürmektedir. PTC Therapeutics, bilimsel keşif ile hasta erişimi arasındaki boşluğu dolduran, tamamen entegre ve ticari bir organizasyona dönüşerek sektörde önemli bir konuma gelmiştir.
Şirketin geniş ürün portföyü, Duchenne musküler distrofi tedavisi için Translarna ve Emflaza, aromatik l-amino asit dekarboksilaz (AADC) eksikliği için çığır açan bir gen terapisi olan Upstaza (ABD'de Kebilidi markasıyla pazarlanmaktadır) gibi hayat değiştiren tedavileri içermektedir. Ayrıca şirket, Tegsedi ve Waylivra gibi nadir hastalık ilaçlarını sunmakta ve spinal müsküler atrofi (SMA) için dönüştürücü bir tedavi olan Evrysdi konusunda Roche ile iş birliği yapmaktadır. PTC'nin teknolojik gücü, Huntington hastalığı için PTC518 ekleme platformu, fenilketonüri için sepiapterin ve Friedreich ataksisi için vatiquinone gibi inflamasyon ve ferroptoz platformlarını içeren güçlü klinik boru hattı ile kanıtlanmaktadır.
Güçlü bir uluslararası varlığa sahip olan PTC Therapeutics, uzmanlaşmış ilaçlarının Amerika Birleşik Devletleri ve dünya genelindeki pazarlara ulaşmasını sağlayan sofistike bir dağıtım ağı üzerinden faaliyet göstermektedir. Şirketin pazar konumu, Novartis, F. Hoffmann-La Roche ve Akcea Therapeutics gibi endüstri devleriyle yapılan stratejik iş birlikleri ve National Taiwan University gibi akademik ortaklıklarla desteklenmektedir. Belirli ve hizmet almayan hasta popülasyonlarını hedefleyerek, biyofarmasötik sektöründe kendine özgü bir niş oluşturmuş ve bilimsel mükemmeliyet ile hasta odaklı bakım yoluyla uzun vadeli değer yaratmaya öncelik vermiştir.
Geleceğe bakıldığında, PTC Therapeutics, geç aşama klinik boru hattını ilerleterek ve gen terapisi platformlarının ticari erişimini genişleterek büyüme yörüngesini sürdürmek için stratejik bir konumdadır. Şirketin hassas tıp odaklı yaklaşımı ve nadir hastalık tedavilerinin karmaşık düzenleyici ortamlarında yol alma yeteneği, gelecekteki inovasyonlar için sağlam bir temel oluşturmaktadır. Kendi tescilli ekleme ve gen terapisi teknolojilerine yatırım yapmaya devam eden PTC, nadir hastalıklar için bakım standardını dönüştürmeye ve hastalar, sağlık hizmeti sağlayıcıları ve hissedarlar için sürdürülebilir, uzun vadeli bir etki yaratmaya kararlıdır.